研究人员发现,改变的病毒可能会扩张人类基因治疗试验中的患者招募

Mavis Agbandje-McKenna,博士,佛罗里达大学医学院生物化学和分子生物学学院教授和伟德红利怎么使用结构生物学中心主任。有关病毒和基因治疗如何工作的视频,请访问http://bit.ly/2qFfvUk.想了解更多关于佛罗里达大学健康研究人员M国际伟德手机版1946avis Agbandje-McKenna博士的信息,请访问http://bit.ly/2siexKV

对于许多患者,参与基因治疗临床试验不是一种选择,因为他们的免疫系统承认并打击用于治疗的有用的病毒。现在,佛罗伟德红利怎么使用韦德betvictor1946里达大学北卡罗来纳州立大学研究人员发现了一个解决方案,可能让它逃避身体的正常免疫反应。

5月29日在国家科学院的诉讼程序中发布的发现是避免免疫反应的关键一步,这导致许多人参与各种疾病的临床试验画眉鸟类Agbandje-McKenna博士。,大学的教授伟德红利怎么使用佛罗里达大学医学院生物化学与分子生物学学院和主任结构生物学中心

在基因治疗过程中,工程病毒用于向患者的细胞提供新基因。虽然重组腺相关病毒或AAV是有效地在提供其遗传货物,但在某些人的抗体中之前对AAV的自然暴露产生的。Agbandje-McKenna表示,多达70%的患者具有预先存在的免疫力,使其不符合基因治疗临床试验。

领导这项研究的北卡罗莱纳大学遗传学系副教授Aravind Asokan博士说,这些发现为设计能够避开中和抗体的病毒株提供了一个路线图。在佛罗国际伟德手机版1946里达大学健康学院,使用由佛罗里达大学医学院和佛罗里达大学研究资助项目办公室提供的低温电子显微镜资源,鉴定了先前存在的抗体与病毒相互作用的结构“足迹”。北卡罗来纳大学的研究人员随后进化出了新的病毒蛋白外壳。利用小鼠、恒河猴和人类的血清,研究人员表明,这种重新设计的病毒可以通过免疫系统。

“这是生产AAV菌株的蓝图,可以帮助更多患者有资格获得人类基因治疗。现在我们知道如何做到这一点,“Agbandje-McKenna说。

虽然研究结果证明AAV的一种变异是可以进化的,但在该方法可以在人类身上测试之前,还需要进一步的临床前模型研究。接下来,需要在大量的人类血清样本中评估一种特别有希望的病毒变体的免疫谱,并需要在某些动物模型中进行剂量发现研究。Agbandje-McKenna说,研究人员可能还需要研究,同样的病毒操纵技术是否可以用于更广泛的基因治疗病毒。

虽然人类基因治疗仍然是新兴领域,但尚未在广泛的范围内到达患者,其他地方的研究人员使用AAV治疗来成功治疗血友病,血液凝血障碍,在小型试验中。它也已经或现在正在研究一种治疗遗传失明,某些免疫缺陷,神经和代谢障碍以及某些癌症的一种方式。

Agbandje-McKenna说,这一最新发现是与Asokan进行了10多年的病毒和抗体相互作用研究以及长期合作的结果。Asokan是北卡罗来纳大学基因治疗中心合成病毒学小组的负责人。

美国国立卫生研究院资助了这项研究。

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道格·班尼特

科学作家,编辑

Doug Bennett于2015年1月加入佛罗国际伟德手机版1946里达大学健康中心,担任科学作家和编辑。他的主题领域包括解剖学;生物化学与分子生物学;分子遗传学和微生物学;病理阅读更多