国际伟德手机版1946UF卫生研究人员,合作者可以获得前所未有的基因治疗病毒

佛罗里达大学健康和Salk学院的研伟德红利怎么使用韦德betvictor1946究人员已经获得了前所未有的基因递送病毒,铺平了进一步发展改进的基因疗法的方式。

使用称为冷冻电子显微镜的成像方法,研究人员可以看到生物分子的形状,而不是以往 - 几乎降至单个原子的水平。这对基因治疗中进一步发现的重要性是至关重要的,这使用工程化病毒将正确发挥作用的基因递送给患者受损的细胞。

研究人员制作了腺相关病毒血清2型(AAV2)变异的3D高分辨率图像,分辨率比以往任何时候都高。调查结果是9月7日在自然通信期刊上发布的。

看到病毒更密切地为基因治疗研究提供了几个优势。其中:科学家可以更好地了解人类免疫系统如何识别病毒以及病毒如何进入人体。它还提供了使基因治疗有效的分子机制的最近观点。

基因疗法只有在传递新基因的工程病毒能够逃避人体正常免疫反应的情况下才有效。这种观察AAV2变种的新方法是为更多人设计更隐蔽的基因疗法的第一步Mavis Agbandje-McKenna,Ph.D.,教授生物化学与分子生物学在里面UF医学院和主任UF结构生物学中心

“This technique will become especially important for developing a better understanding of how these viruses interact with the human immune system, which is one of the major remaining hurdles to the utilization of these viruses in gene therapy applications,” said Agbandje-McKenna, the paper’s co-senior author.

正在使用或研究基因疗法治疗由单基因突变引起的若干疾病,包括损害视力的莱伯氏先天性黑内障;血友病,一种凝血疾病;镰状细胞性贫血会使红细胞变形并死亡。

在新的研究中,UF卫生研究人员提供了国际伟德手机版1946AAV2的原生和变种形式,并与加利福尼亚拉霍亚的调查人员合作Salk Institute.,谁专注于特定版本的AAV2病毒。他们获得的高分辨率信息揭示了他们研究的AAV2版本的缺陷与病毒用于运输其完整的DNA的区域的关键变化有关。

“我们应用了许多不同的程序,这些程序仅在理论上描述。我们首次展示了实验,他们可以用来大大提高这种成像的质量,“德米特里Lyumkis,Ph.D.是一位学习共同高级作者的Salk助理教授和结构生物学家。

在前所未有的细节和清晰度中看到AAV2变体也很重要,因为它可以让研究人员了解使得缺陷效果较差,所说罗伯特麦肯纳,博士。是一项研究的共同作者以及UF医学院的生物化学和分子生物学教授。

Mario Mietzsch,Ph.D.是UF医学院的博士后研究员,有助于解释该结构。

“看到真的相信,”他说。

agbandje-mckenna说,调查结果是UF医学对Cryo-Croto-Croto-Electronic显微镜研究的承诺的结果。她是一个联合创始人stridebio.是一家北卡罗来纳州的启动生物技术公司,专注于开发AAV载体,可以在基因治疗过程中逃避中和抗体。

来自哥伦比亚大学,北卡罗来纳大学和加州大学的研究人员 - San Diego合作,由国家卫生和新加坡科学,技术和研究机构提供资金。

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什么是AAV,它是如何工作的?

研究景观:Mavis Agbandje-McKenna,Ph.D.

Mavis Agbandje-McKenna,Ph.D.,研究病毒的原子结构作为开发基因疗法的一种方式。她是佛罗里达大学医学院生物化学和分子生物学系的教授,以及UF Genetics Institute的教师。伟德红利怎么使用

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科学作家,编辑

Doug Bennett于2015年1月加入了U国际伟德手机版1946F保健人员作为科学作家和编辑。他的主题领域包括解剖学;生物化学与分子生物学;分子遗传学和微生物学;病理,...阅读更多